10/1/2024
Η χρήση νέων κυτταρικών, γονιδιακών και άλλων πρωτοποριακών θεραπειών που αλλάζουν την πορεία των νόσων, ήταν ένα από τα χαρακτηριστικά του 2023 που αναμένεται να συνεχιστεί και το 2024, αν και φέτος αναμένεται να τεθούν με μεγαλύτερη έμφαση τα ζητήματα αποζημίωσης των πρωτοποριακών φαρμάκων καινοτομίας.
Την χρονιά που μόλις ξεκίνησε, αναμένεται να μας απασχολήσει πολύ περισσότερο η χρήση της τεχνητής νοημοσύνης στην υγεία, καθώς ήδη βρίσκονται σε κλινική ανάπτυξη τουλάχιστον 30 νέες θεραπείες που βασίζονται σε πλατφόρμες τεχνητής νοημοσύνης.
Για την ανάπτυξη νέων θεραπειών όμως, απαραίτητη κρίνεται η εξεύρεση πόρων για χρηματοδότηση της βιοτεχνολογίας και η συνέχιση των συνεργασιών, συγχωνεύσεων και εξαγορών μεταξύ των φαρμακευτικών επιχειρήσεων. Όλα αυτά όμως εξαρτώνται από το ευρύτερο οικονομικό κλίμα μέσα στο οποίο δραστηριοποιούνται οι φαρμακευτικές επιχειρήσεις, διεθνώς.
Επιπλέον, όλα τα παραπάνω, χρειάζονται, αλλά και ταυτόχρονα οδηγούν, σε ένα νέο μοντέλο στην πρωτοβάθμια περίθαλψη, με την φροντίδα υγείας στο σπίτι να γίνεται ολοένα και πιο σημαντική, με τη χρήση των νέων ψηφιακών τεχνολογιών.
Ο τελικός στόχος παραμένει πάντα η καλύτερη περίθαλψη των ασθενών, σε ένα περιβάλλον βιώσιμο και πιο φιλικό γι΄ αυτούς με στόχο την μείωση των απ΄ ευθείας πληρωμών
H τεχνολογία CRISPR υπόσχεται νέες θεραπείες
Ενώ η θεραπεία μπορεί να είναι αποτελεσματική σε κλινικές δοκιμές, σε πραγματικές συνθήκες μπορεί να υπάρξουν σημαντικές προκλήσεις
Όλα τα παραπάνω προβλέπονται στην πρόβλεψη της εταιρείας μελετών IQVIA για το 2024, η οποία βάζει σε προτεραιότητα 7 τομείς, οι οποίοι θα αποτελέσουν δείκτες προόδου και αλλαγών στις βιοεπιστήμες και την υγεία.
Η IQVIA αφήνει πάντα περιθώρια για εκπλήξεις, επισημαίνοντας πως «πιθανότατα να συμβούν σημαντικά γεγονότα που δεν αναφέρονται. Ωστόσο, όσο περισσότερο προετοιμάζεται η βιομηχανία των βιοεπιστημών για την αντιμετώπιση των πιο δύσκολων ζητημάτων που είναι ήδη γνωστά, τόσο καλύτερα προετοιμασμένη θα είναι και για τα άγνωστα ζητήματα».
Οι 7 βασικοί δείκτες προόδου στο τοπίο των βιοεπιστημών για το 2024 είναι οι παρακάτω:
- Αποζημίωση πρωτοποριακών φαρμάκων
Το 2023 καταγράφηκε δραματική αύξηση των νέων φαρμάκων διαβήτη GIP και αγωνιστών υποδοχέα GLP-1 για την απώλειας βάρους. Η έγκριση και η κυκλοφορία νέων φαρμάκων για τη θεραπεία της παχυσαρκίας είναι ένα σημείο καμπής για την επανεξέταση της πρόληψης και θεραπείας της παχυσαρκίας ως σύνθετου , ετερογενούς, χρόνιου νοσήματος που σχετίζεται με άλλες σοβαρές παθήσεις υγείας. Το πεδίο είναι εξαιρετικά ανταγωνιστικό, με περισσότερα από 143 νέα μόρια σε ενεργό κλινική ανάπτυξη και περισσότερες από οκτώ παγκόσμιες φαρμακευτικές εταιρείες που εργάζονται στις δικές τους εκδόσεις των υποδοχέων GLP-1 και GIP, συμπεριλαμβανομένων των στοματικών σκευασμάτων που θα αντικαταστήσουν την ενέσιμη οδό χορήγησης. Τουλάχιστον έξι μεγάλες κλινικές δοκιμές σε φάρμακα για την παχυσαρκία αναμένεται να δώσουν αποτελέσματα τους επόμενους 12 μήνες.
Μόνο από τα φάρμακα αυτά, αναμένεται αύξηση των δαπανών υγείας κατά 1%.
Ωστόσο, ο αυξανόμενος όγκος στοιχείων σχετικά με τα οφέλη από τη χρήση των GLP-1 για τη θεραπεία της παχυσαρκίας αναμένεται να οδηγήσει σε αναθεώρηση του θεσμικού πλαισίου αποζημίωσης, καθώς πρόσφατη μελέτη στο New England Journal of Medicine, βρέθηκε ότι η σεμαγλουτίδη σε μεγάλη δόση, μειώνει το ποσοστό καρδιακών προσβολών κατά 28% σε ασθενείς που ήδη έπαιρναν στατίνες και άλλα καρδιολογικά φάρμακα προληπτικά. Το φάρμακο μείωσε επίσης το ποσοστό των θανάτων που σχετίζονται με καρδιαγγειακά νοσήματα κατά 15% και τα εγκεφαλικά κατά 7%.
- Χρήση νέων γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών
Ένα φωτεινό σημείο για τον τομέα των βιοεπιστημών είναι η συνεχής εξέλιξη των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών. Η επεξεργασία του CRISPR-Cas-9 έχει αποδειχθεί πολλά υποσχόμενη για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, σύμφωνα με πρόσφατες μελέτες. Στις 8 Δεκεμβρίου 2023, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε δύο θεραπείες ορόσημο, τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες βασισμένες σε κύτταρα για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας σε ασθενείς 12 ετών και άνω.
Ωστόσο, η θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας με γονιδιακή θεραπεία είναι εξαιρετικά περίπλοκη και πολύ δαπανηρή. Ενώ η θεραπεία μπορεί να είναι αποτελεσματική σε κλινικές δοκιμές, σε πραγματικές συνθήκες μπορεί να υπάρξουν σημαντικές προκλήσεις. Η δρεπανοκυτταρική αναιμία επηρεάζει κατά κύριο λόγο έναν ευάλωτο πληθυσμό με περιορισμένη και εύθραυστη πρόσβαση σε βιώσιμη, ποιοτική περίθαλψη. Επιπλέον, η υποδομή που απαιτείται για την παροχή αυτής της θεραπείας είναι εξαιρετικά εξειδικευμένη και επί του παρόντος διαθέσιμη σε πολύ λίγα κέντρα μεταμόσχευσης μυελού των οστών με τεχνογνωσία και στη δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Η πρόσβαση στην κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία είναι μια κρίσιμης σημασίας πρόκληση. Πρόσφατη ανάλυση της «Συμμαχίας για την Αναγεννητική Ιατρική» βρήκε πολλά εμπόδια στην πρόσβαση σε κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες για ασθενείς και παρόχους, δεδομένης της έλλειψης κρατικών πόρων και πολιτικών υποστήριξης αυτού του αναπτυσσόμενου τομέα. Επιπλέον, πολλοί δρεπανοκυτταρικοί ασθενείς είναι τόσο προχωρημένοι στη νόσο τους που η γονιδιακή θεραπεία δεν δικαιολογείται κλινικά.
Ωστόσο, ως οι πρώτες εγκεκριμένες θεραπείες που χρησιμοποιούν τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, αυτή η έγκριση δίνει ελπίδες για άλλες ασθένειες. Για τον τομέα των βιοεπιστημών, αυτές οι νέες θεραπείες δείχνουν την ταχύτητα με την οποία οι επαναστατικές θεραπείες μπορούν να φτάσουν στους ασθενείς που τις χρειάζονται.
- Τεχνητή νοημοσύνη στην καινοτομία των βιοεπιστημών
Η εκρηκτική εστίαση στην τεχνητή νοημοσύνη επηρέασε την περίθαλψη, με τις προβλέψεις να περιμένουν ότι η τεχνητή νοημοσύνη θα φέρει επανάσταση στις παρεχόμενες υπηρεσίες υγείας και στην έρευνα και ανάπτυξη των βιοεπιστημών.
Η IQVIA εκτιμά ότι τεχνητή νοημοσύνη θα διαδραματίσει αναμφισβήτητα έναν σημαντικό και αυξανόμενο ρόλο στην έρευνα και ανάπτυξη των βιοεπιστημών, στην καινοτομία προϊόντων και στην τοποθέτησή τους στην αγορά, αλλά οι αδιάσειστες αποδείξεις για τη θετική επίδρασή της στις βιοεπιστήμες βρίσκονται ακόμη στα σπάργανα. Ταυτόχρονα, ενόσω διεξάγεται έρευνα και γίνονται καλύτερα κατανοητές οι ευκαιρίες, πολλαπλές προκλήσεις αναδεικνύονται για την ασφάλεια της τεχνητής νοημοσύνης στις θεραπευτικές παρεμβάσεις.
Τα θετικά στοιχεία για την αξία της τεχνητής νοημοσύνης και της μηχανικής μάθησης έχουν αποδειχθεί στη διαγνωστική ιατρική, ειδικά εκεί που η μηχανική μάθηση είναι ανώτερη από τον κλινικό ιατρό στη διεξαγωγή ελέγχου μαζικών δεδομένων στην οφθαλμολογία, τη δερματολογία και την παθολογία.
Στον κλάδο των βιοεπιστημών, οι αναδυόμενες ενδείξεις αφορούν την κλινική ανάπτυξη, την επιλογή ασθενών, τη φαρμακοεπαγρύπνηση, την κλινική παρακολούθηση και την περίθαλψη.
Παρόλα αυτά, υπάρχουν σημαντικά εμπόδια στην ευρύτερη υιοθέτηση της τεχνητής νοημοσύνης στην ανακάλυψη και ανάπτυξη φαρμάκων. Τα εμπόδια αυτά σχετίζονται με βασικά ζητήματα όπως την κατανόηση της βιολογίας της νόσου, την ποιότητα των δεδομένων, αλλά και τα προβλήματα που προκύπτουν από τη χρήση των εργαλείων της τεχνητής νοημοσύνης όπως η μεροληψία στους αλγόριθμους και η έλλειψη δυνατοτήτων χρήσης της τεχνητής νοημοσύνης.
Μέχρι σήμερα, κανένα νέο φάρμακο δεν έχει αναπτυχθεί, ούτε έχει εγκριθεί στη βάση πλήρους ανακάλυψης από την τεχνητή νοημοσύνη. Ωστόσο, στο ερευνητικό χαρτοφυλάκιο υπό ανάπτυξη με πλατφόρμες που σχετίζονται με την τεχνητή νοημοσύνη αυξάνεται. Το 2023, τουλάχιστον 19 φάρμακα βρίσκονταν σε κλινική ανάπτυξη που αποδίδονταν στην τεχνητή νοημοσύνη και ορισμένα από αυτά τα υποψήφια φάρμακα ενδέχεται να προχωρήσουν σε κλινική έρευνα το 2024. Ένας δείκτης προόδου για τον τομέα των βιοεπιστημών θα είναι η παρουσία τουλάχιστον 30 υποψηφίων φαρμάκων με πλατφόρμες βασισμένες στην τεχνητή νοημοσύνη σε προγράμματα ενεργού κλινικής ανάπτυξης το 2024.
Η μείωση της συμμετοχής στα φάρμακα θα διευκολύνει τους ασθενείς
- Μείωση της συμμετοχής των ασθενών στα φάρμακα
Στους προβληματισμούς για το 2024 περιλαμβάνεται και η αυξημένη συμμετοχή των ασθενών στα φάρμακα που χρειάζονται, και οι θεσμικές παρεμβάσεις για τις ίδιες πληρωμές των ασθενών σε τιμές καταλόγου ή τιμές συμφωνίας μεταξύ παραγωγών φαρμάκων και κράτους.
Το 2022, το μέσο τελικό κόστος ανά συνταγή λιανικής ήταν 9,38 δολ. στις ΗΠΑ, ενώ το 1,9% των ασθενών πλήρωναν πάνω από 1.500 δολ. από την τσέπη τους για τις συνταγές τους. Οι ανασφάλιστοι ασθενείς που πλήρωναν με μετρητά για ένα πρωτότυπο φάρμακο ξόδευαν κατά μέσο όρο 88,71 δολ. ανά συνταγή.
Η περίθαλψη κατ΄ οίκον θεωρείται πιο βιώσιμο μοντέλο και πιο φιλικό προς τον ασθενή
- Έμφαση στην πρωτοβάθμια περίθαλψη με νέο μοντέλο
Στην σπουδαιότητα της πρωτοβάθμιας περίθαλψης και της πρόσβασης των ασθενών σε αυτήν αναφέρεται η IQVIA, βάζοντας στην εξίσωση και την παράμετρο της κατ΄ οίκον περίθαλψης, σε συνδυασμό με τις ψηφιακές τεχνολογίες, την αποστολή φαρμάκων στο σπίτι, με απώτερο στόχο της μείωση του κόστους περίθαλψης με ένα σχήμα πιο φιλικό για τον ασθενή. Ο συνδυασμός όλων αυτών φαίνεται να δημιουργεί ένα πιο βιώσιμο περιβάλλον για τα συστήματα υγείας.
Σε ότι αφορά τον τομέα των βιοεπιστημών, η επίδραση της πρωτοβάθμιας περίθαλψης στη χρήση των νέων φαρμάκων θεωρείται σε μεγάλο βαθμό άγνωστος.
Όμως το παραπάνω ανατρεπτικό μοντέλο, θεωρείται ότι θα μπορεί να προσφέρει και προληπτική φροντίδα σε περισσότερους ασθενείς, συμπεριλαμβάνοντας και τους εμβολιασμούς, αλλά και να πετύχει καλύτερη συμμόρφωση στην αγωγή για χρόνιες παθήσεις με καλύτερα θεραπευτικά αποτελέσματα σε μεγαλύτερη μερίδα πληθυσμού.
- Χρηματοδότηση βιοτεχνολογίας
Το 2023, χαρακτηρίστηκε από συνεχή ύφεση στις επενδυτικές ροές και στις αποδόσεις των χρηματοπιστωτικών αγορών σε σχέση με το 2020/2021 για τον κλάδο των βιοεπιστημών, σε αντίθεση με τις επιστημονικές ανακαλύψεις. Ενώ ο δείκτης S&P500 αυξήθηκε σχεδόν κατά 25% το 2023, ο SP & Biotech Index XBI αυξήθηκε κάτω από 10% και ο ευρύτερος δείκτης S&P Pharmaceuticals Select Industry μόνο 2%. Όλοι οι τύποι χρηματοδότησης μειώθηκαν σημαντικά από τα επίπεδα του 2020/2021 ασκώντας σημαντική πίεση στις νεοφυείς επιχειρήσεις που χρειάζονται χρηματοδότηση ή αναζητούν στρατηγικές εξόδου μέσω των δημοσίων αγορών.
Το μεγάλο ερώτημα για το 2024 είναι εάν ο βιοτεχνολογικός δείκτης θα ανακάμψει, καθώς αυτό θα αντικατοπτρίζει την υποστήριξη κρίσιμων ανακαλύψεων και την ανάπτυξη του επόμενου κύματος καινοτόμων θεραπειών και εμβολίων. Θετικά μηνύματα για ανάκαμψη φάνηκαν στα τέλη Οκτωβρίου 2023 λόγω πτώσης των επιτοκίων, μια πιθανή ομαλή εξέλιξη της γενικής οικονομίας και πιο ελπιδοφόρες συνεργασίες, συγχωνεύσεις και εξαγορές βιοφαρμακευτικών.
Αύξηση του δείκτη XBI Biotech κατά 20% το 2024 θα δείξει ανάκαμψη στο επενδυτικό κλίμα και υποστήριξη στην καινοτομία των βιοεπιστημών, παρότι σε χαμηλότερο επίπεδο του 2021 όπου είχε σημειώσει τη μεγαλύτερη άνοδο.
Χρηματοδότηση, συνεργασίες και συγχωνεύσεις σε προτεραιότητα για τις βιοτεχνολογικές φαρμακευτικές
- Συγχωνεύσεις και εξαγορές
Οι συγχωνεύσεις και εξαγορές έκαναν ράλι προς το τέλος του 2023, περίπου 30% πάνω από το 2022. Οι εξαγορές μικρότερων βιοτεχνολογιών από μεγαλύτερες εταιρείες και οι συγχωνεύσεις βιοτεχνολογιών στήριξαν τον τομέα των βιοεπιστημών και ήταν κρίσιμες για τη διατήρηση παραγωγικών χαρτοφυλακίων καινοτόμων φαρμάκων, την επιτάχυνση της κλινικής ανάπτυξης και την παροχή νέων θεραπειών στους ασθενείς.
Ωστόσο, η πίεση από την αύξηση των επιτοκίων, τον αυξανόμενο πληθωρισμό, τις ανησυχίες για πιθανή ύφεση και τον αυξημένο έλεγχο από την Ομοσπονδιακή Επιτροπή Εμπορίου (FTC) έθεσαν περιθώρια στις συγχωνεύσεις και εξαγορές και στη σύναψη συμφωνιών κατά το μεγαλύτερο μέρος του 2023.
Και αυτό, παρά τις χαμηλότερες αποτιμήσεις για πολλές μικρές εταιρείες, την ισχυρή χρηματοδοτική ικανότητα σε μεγαλύτερες εταιρείες και ανάγκη για καινούριο ερευνητικό χαρτοφυλάκιο που θα αντισταθμίζει τις απώλειες διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας.
Η Amgen κατάφερε τελικά να προχωρήσει στην εξαγορά της Horizon Therapeutics ύψους 27,8 δισεκατομμυρίων δολαρίων στο πλαίσιο διακανονισμού, δίνοντας ελπίδα για αναθεώρηση άλλων εκκρεμών συμφωνιών φαρμακευτικών, παρά τους περιορισμούς και τα πρόστιμα στην υπόθεση συγχώνευσης των Illumina και Grail.
Το ερώτημα που τίθεται τώρα είναι αν θα διατηρηθούν οι εξαγορές και συγχωνεύσεις στα επίπεδα του 30% πάνω από πέρυσι, ανεβάζοντας την αξία των επερχόμενων συναλλαγών στα 200 δισ. δολ.
Πηγή: https://www.in.gr
