17/7/2026
Η νέα θεραπεία στοχεύει τρεις πρωτεΐνες ταυτόχρονα
Μια πρωτοποριακή ανοσοθεραπεία θα μπορούσε να αλλάξει τα δεδομένα στην αντιμετώπιση των όγκων του εγκεφάλου στα παιδιά, οι οποίοι αποτελούν την κυριότερη αιτία θανάτου από καρκίνο στις παιδιατρικές ηλικίες. Τα πρώτα αποτελέσματα κλινικής δοκιμής δείχνουν ότι η νέα θεραπεία εκπαιδεύει το ανοσοποιητικό σύστημα να εντοπίζει και να καταστρέφει τους όγκους, ενώ ορισμένοι ασθενείς παρέμειναν ελεύθεροι νόσου ακόμη και χρόνια μετά τη θεραπεία.
Η θεραπεία ανήκει στην κατηγορία των θεραπειών με Τ-λεμφοκύτταρα (T-cell therapy), μια μορφή ανοσοθεραπείας που εκπαιδεύει τον οργανισμό να αναγνωρίζει και να επιτίθεται στα καρκινικά κύτταρα χωρίς να βασίζεται αποκλειστικά στις συμβατικές θεραπείες.
Γιατί οι όγκοι του εγκεφάλου είναι τόσο δύσκολο να αντιμετωπιστούν
Οι θεραπείες με Τ-λεμφοκύτταρα έχουν ήδη αποδειχθεί ιδιαίτερα αποτελεσματικές απέναντι σε καρκίνους του αίματος, όπως οι λευχαιμίες, όμως μέχρι σήμερα είχαν παρουσιάσει περιορισμένη επιτυχία στην αντιμετώπιση συμπαγών όγκων, αναφέρει η nypost.
Η συγκεκριμένη κλινική δοκιμή θεωρείται σημαντική, καθώς έδειξε ότι η νέα θεραπεία μπορεί να εκπαιδεύσει το ανοσοποιητικό σύστημα των παιδιών ώστε να αναγνωρίζει και να καταπολεμά τους όγκους του εγκεφάλου. Μάλιστα, ορισμένοι από τους συμμετέχοντες παρέμειναν χωρίς ενδείξεις της νόσου για αρκετά χρόνια μετά την ολοκλήρωση της θεραπείας.
Οι όγκοι του εγκεφάλου αποτελούν ιδιαίτερα δύσκολη πρόκληση για την ιατρική. Ένας από τους βασικούς λόγους είναι ο αιματοεγκεφαλικός φραγμός, ένας φυσικός μηχανισμός προστασίας του εγκεφάλου που, εκτός από τις βλαβερές ουσίες, εμποδίζει συχνά και τη διείσδυση φαρμάκων, όπως η χημειοθεραπεία. Για να παρακάμψουν αυτό το εμπόδιο, οι γιατροί σε ορισμένες περιπτώσεις χορηγούν τα φάρμακα απευθείας στον εγκέφαλο ή στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό.
Παράλληλα, οι όγκοι του εγκεφάλου αποτελούνται από διαφορετικούς τύπους καρκινικών κυττάρων. Έτσι, μια θεραπεία μπορεί να εξαλείψει μόνο μέρος τους, αφήνοντας άλλα κύτταρα να επιβιώσουν και να προκαλέσουν επανεμφάνιση της νόσου.
Η νέα θεραπεία στοχεύει τρεις πρωτεΐνες ταυτόχρονα
Στην κλινική δοκιμή συμμετείχαν παιδιά με ιδιαίτερα επιθετικές μορφές καρκίνου, όπως το διάχυτο ενδογενές γλοίωμα της γέφυρας (Diffuse Intrinsic Pontine Glioma – DIPG) και υποτροπιάζοντες όγκους του κεντρικού νευρικού συστήματος.
«Οι παιδιατρικοί όγκοι αποτελούν μία από τις μεγαλύτερες προκλήσεις στην έρευνα για τον καρκίνο, καθώς τα παιδιά εξακολουθούν να έχουν εξαιρετικά περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, ενώ οι υπάρχουσες θεραπείες προκαλούν συχνά σοβαρές παρενέργειες», δήλωσε ο Ντέιβιντ Σκοτ, διευθυντής του προγράμματος Cancer Grand Challenges, το οποίο συνέβαλε στη χρηματοδότηση της έρευνας για τη θεραπεία CAR T-cell.
Η νέα προσέγγιση εκπαιδεύει το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτίθεται ταυτόχρονα σε πολλαπλούς στόχους, καταστρέφοντας περισσότερα καρκινικά κύτταρα και μειώνοντας τις πιθανότητες υποτροπής της νόσου.
Οι στόχοι αυτοί είναι τρεις πρωτεΐνες που εντοπίζονται συχνά στους παιδιατρικούς όγκους του εγκεφάλου: οι WT1, PRAME και Survivin.
«Μας ενθουσίασε το γεγονός ότι καταφέραμε να διατηρήσουμε την ασφάλεια και την ποιότητα ζωής των ασθενών, ενώ παράλληλα προκαλέσαμε αντικαρκινική απόκριση επιτιθέμενοι σε τρεις στόχους ταυτόχρονα», δήλωσε ο δρ Γιουτζίν Χουάνγκ, επικεφαλής Ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων Children’s National στην Ουάσινγκτον και ένας από τους επικεφαλής συγγραφείς της μελέτης.
Πώς λειτουργεί η θεραπεία CAR T-cell
Η θεραπεία με CAR T-λεμφοκύτταρα θεωρείται από πολλούς επιστήμονες μια μορφή «ζωντανού φαρμάκου», καθώς αξιοποιεί τη φυσική ικανότητα του οργανισμού να αναγνωρίζει και να καταπολεμά τα καρκινικά κύτταρα. Παράλληλα, αποτελεί συνήθως συντομότερη και λιγότερο επιθετική θεραπεία σε σύγκριση με τη χημειοθεραπεία, η οποία καταστρέφει τόσο τα καρκινικά όσο και πολλά υγιή κύτταρα.
Η διαδικασία ξεκινά με τη λήψη Τ-λεμφοκυττάρων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων, από το αίμα του ασθενούς. Τα κύτταρα μεταφέρονται σε εξειδικευμένη μονάδα, όπου τροποποιούνται γενετικά ώστε να αναγνωρίζουν και να καταστρέφουν τα καρκινικά κύτταρα.
Η γενετική τροποποίηση επιτυγχάνεται με τη χρήση ενός απενεργοποιημένου ιού, ο οποίος μεταφέρει νέες γενετικές οδηγίες και επαναπρογραμματίζει τα Τ-λεμφοκύτταρα, μετατρέποντάς τα σε CAR T-κύτταρα. Στη συνέχεια, τα κύτταρα πολλαπλασιάζονται μέχρι να φτάσουν στη θεραπευτική δόση, η οποία μπορεί να περιλαμβάνει εκατομμύρια ή ακόμη και δισεκατομμύρια κύτταρα.
Αφού ολοκληρωθεί η διαδικασία, τα κύτταρα επιστρέφουν στον ασθενή και χορηγούνται ενδοφλέβια, με την έγχυση να διαρκεί λιγότερο από μία ώρα.
Τα επόμενα βήματα της έρευνας
Η μελέτη που πραγματοποιήθηκε στο Νοσοκομείο Παίδων Children’s National αποτελεί την πρώτη φορά που η συγκεκριμένη θεραπεία δοκιμάστηκε σε ανθρώπους για αυτούς τους παιδιατρικούς όγκους του εγκεφάλου.
Οι ερευνητές κατάφεραν να αναπτύξουν μια εφαρμόσιμη διαδικασία παραγωγής της θεραπείας με Τ-λεμφοκύτταρα, να προσδιορίσουν τη μέγιστη ανεκτή δόση και να καθορίσουν το αρχικό προφίλ ασφάλειας της μεθόδου.
Επόμενος στόχος της επιστημονικής ομάδας είναι η μετάβαση της θεραπείας σε κλινική δοκιμή Φάσης 2, ένα βήμα που θα τη φέρει πιο κοντά στην έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και, στη συνέχεια, στη διάθεσή της για τα παιδιά που τη χρειάζονται.