Πειραματικό φάρμακο βελτιώνει την επιβίωση των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα

3

28/1/2014

Το ερευνητικό σκεύασμα LBH589 (panobinostat), σε συνδυασμό με βορτεζομίδη και δεξαμεθαζόνη, παρατείνει την επιβίωση, χωρίς εξέλιξη της νόσου, σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα συγκριτικά με τον συνδυασμό βορτεζομίδης και δεξαμεθαζόνης, σύμφωνα με κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ. 

Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων στο μυελό των οστών που παράγουν αντισώματα και βοηθούν στην καταπολέμηση των λοιμώξεων. Όταν τα πλασματοκύτταρα μετατρέπονται σε καρκινικά κύτταρα και πολλαπλασιάζονται, ονομάζονται μυελωματικά κύτταρα.

Η συσσώρευση μυελωματικών κυττάρων δημιουργεί ένα μη φυσιολογικό επίπεδο πλασματοκυττάρων στο αίμα, ξεπερνώντας την παραγωγή υγιών κυττάρων.

Το πολλαπλούν μυέλωμα τυπικά προσβάλλει άτομα ηλικίας 50 ετών και άνω, και σε ορισμένες περιπτώσεις άτομα κάτω των 40 ετών. Κοινά συμπτώματα περιλαμβάνουν υψηλά επίπεδα ασβεστίου στο αίμα, μειωμένο αριθμό ερυθρών αιμοσφαιρίων, νεφρική ανεπάρκεια, οστικές βλάβες, πόνο και κόπωση, ωστόσο είναι δυνατό να ποικίλλουν από άτομο σε άτομο.

Παγκοσμίως, το πολλαπλούν μυέλωμα προσβάλλει κάθε χρόνο περίπου 1 με 5 άτομα ανά 100.000 πληθυσμό. Τα πενταετή ποσοστά επιβίωσης για ασθενείς με τη νόσο είναι περίπου 44%.

Προς το παρόν δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες για το πολλαπλούν μυέλωμα που να οδηγούν στην ίαση. Συνεπώς, υπάρχει μεγάλη ιατρική ανάγκη για θεραπείες που να κατευθύνονται έναντι νέων σχετικών μοριακών στόχων.

Τα αποτελέσματα της μελέτης PANORAMA-1 (τα οποία βρίσκονται υπό περαιτέρω αξιολόγηση και θα παρουσιαστούν σε προσεχή ιατρικά συνέδρια, ενώ θα υποβληθούν προς αξιολόγηση και στις αρμόδιες Αρχές παγκοσμίως) έδειξαν σημαντικό κλινικό όφελος για τους ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα, οι οποίοι έλαβαν το LBH589. 

Δεδομένων των περιορισμένων θεραπευτικών επιλογών για την αντιμετώπιση αυτής της ανίατης ασθένειας, καθώς και του μηχανισμού δράσης του σκευάσματος, το LHB589 μπορεί δυνητικά να αποτελέσει μία σημαντική θεραπευτική επιλογή για το πολλαπλούν μυέλωμα. Ως αναστολέας της παν-δεακετυλάσης, το LHB589 λειτουργεί μπλοκάροντας ένα βασικό ένζυμο των καρκινικών κυττάρων προκαλώντας, τελικά, κυτταρικό στρες και θάνατο αυτών των κυττάρων.

Προηγούμενα δεδομένα καταδεικνύουν ότι η από του στόματος χορήγηση του LBH589, σε συνδυασμό με βορτεζομίδη και δεξαμεθαζόνη εξασφαλίζει ανάκτηση της ανταπόκρισης σε ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα που είχαν προηγουμένως λάβει εντατική θεραπευτική αγωγή και ασθενείς με ανθεκτικό στη βορτεζομίδη πολλαπλούν μυέλωμα, παρέχοντας σε αυτούς τους ασθενείς μια δυνητικά νέα επιλογή μετά την αποτυχία προηγούμενων συμβατικών θεραπειών. 

Τα δυνητικά οφέλη και η ασφάλεια του σκευάσματος βρίσκονται, επίσης, υπό διερεύνηση και για άλλες αιματολογικές κακοήθειες στο πλαίσιο κλινικού προγράμματος που βρίσκεται σε εξέλιξη. 

Δεδομένου ότι πρόκειται για ερευνητικό σκεύασμα, το προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του LΒΗ589 δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί. Η πρόσβαση στο σκεύασμα είναι δυνατή μόνο στο πλαίσιο προσεκτικά ελεγχόμενων και επιτηρούμενων κλινικών μελετών. 

Λόγω της αβεβαιότητας των κλινικών μελετών, δεν υπάρχει εγγύηση ότι το LΒΗ589 θα γίνει κάποτε εμπορικά διαθέσιμο οπουδήποτε στον κόσμο.